Vanqua Bio的药物开发方法通过利用人类遗传学的威力来识别导致或增加神经退行性疾病风险的基因，从而克服了神经科学领域长期以来的挑战。该公司基于从患者组织生成的神经细胞建立体外疾病模型，并且利用它进行药物筛选，将基于基因的洞见转化为变革型疗法。
该公司的先导项目专注于开发葡糖脑苷脂酶（GCase）的小分子激活剂。GCase是一种调节细胞内脂质稳态的酶。GCase活性的降低破坏了细胞的再循环中心——溶酶体的功能，并导致包括α突触核蛋白在内的毒性蛋白聚集，从而伤害神经元。α突触核蛋白的聚集是多种神经退行性疾病的标志之一，包括PD。编码GCase的GBA1基因突变可能造成戈谢病，并且与称为GBA-PD的帕金森病亚型和某些路易体痴呆（GBA-LBD）有显著相关性。
本轮融资将在未来两年内推动公司的潜在“best-in-class”的GCase激活剂进入人体试验，最初主要针对治疗戈谢病和GBA-PD。
除了其GCase激活剂项目，Vanqua Bio还将推进针对先天性免疫系统的项目，当该系统过度激活时，可加速几种神经系统疾病的进展。该公司正在推进小分子和反义寡核苷酸项目，最初的重点是阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化。
参考资料：
[1] Vanqua Bio Launches with $85 Million Series B Financing and a Mission to Vanquish Neurodegenerative Diseases. Retrieved September 14, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/14/2296510/0/en/Vanqua-Bio-Launches-with-85-Million-Series-B-Financing-and-a-Mission-to-Vanquish-Neurodegenerative-Diseases.html
[2] Vanqua Bio snags $85M series B to vanquish Parkinson's, Gaucher, ALS and Alzheimer's. Retrieved September 14, 2021, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/vanqua-bio-snags-85m-series-b-to-vanquish-parkinson-s-gaucher-als-and-alzheimer-s
