9月2日，百济神州宣布，百悦泽（泽布替尼，英文商品名Brukinsa）获得美国FDA批准，用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者。
此次FDA对百悦泽的批准主要是基于多中心、开放标签的3期临床试验ASPEN的有效性结果。该研究的队列1随机入组了201例携带MYD88突变的患者。
ASPEN试验的主要有效性终点是独立审查委员会（IRC）在总体意向治疗（ITT）人群中评估的非常好的部分缓解率（VGPR）。试验结果显示，根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组（IWWM-6）缓解标准（Treon 2015），百悦泽组中非常好的部分缓解率为28%，而活性对照布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂组则为19%。根据IWWM-6缓解标准（Owen et al 2013），百悦泽组VGPR率为16%，而活性对照组则为7%。
在FDA批准的百悦泽说明书中，主要有效性结果体现为IRC评估的部分缓解（PR）或更佳缓解率。而基于任一版本的IWWM-6缓解标准，百悦泽组的部分缓解（PR）或更佳缓解率达到了78%（95% CI: 68, 85），活性对照组的数据为78%（95% CI: 68, 86）；在12个月时，百悦泽组有94%的患者仍在无事件持续缓解中（95% CI: 86, 98），活性对照组为88%（95% CI: 77, 94）。
百悦泽最常见（见于≥20%的患者）的不良反应是基于779例患者的安全性数据，包括中性粒细胞减少、上呼吸道感染、血小板减少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白降低、瘀青、腹泻、感染性肺炎和咳嗽。
参考资料：
[1] FDA approves zanubrutinib for Waldenström’s macroglobulinemia. Retrieved September 1, 2021, from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zanubrutinib-waldenstroms-macroglobulinemia
[2] 美国FDA批准百悦泽（泽布替尼）用于治疗华氏巨球蛋白血症患者. Retrieved September 1, 2021, from https://www.prnasia.com/story/331288-1.shtml
（原文有删减）
百济神州创新BTK抑制剂斩获FDA第二项适应症
日期:2021-09-02 点击:421
