ShapeTX的RNAfix技术可利用作用于RNA(ADARs)的腺苷脱氨酶、抑制tRNAs和工程腺相关病毒(AAVs)的蛋白,直接在体内靶向和修饰RNA。ADAR酶能将碱基腺嘌呤(A)修改成肌苷(I),肌苷被核糖体识别为鸟嘌呤(G),从而完成从A到G的编辑修改。与其他现代基因组工程技术不同的是,RNAfix平台利用人类自身细胞机制来修饰RNA。
AAVid™蛋白衣壳发现平台采用合理的突变创建数十亿个独特AAV变异的大样本衣壳文库,用于直接转入NHP的活体内生物选择。通过结合尖端DNA合成技术、先进的合成生物学、下一代序列条形码和机器学习算法,ShapeTX生成的文库规模和多样性业界领先,能够开发出best-in-class药物。
AAVid™蛋白衣壳发现平台采用合理的突变创建数十亿个独特AAV变异的大样本衣壳文库,用于直接转入NHP的活体内生物选择。通过结合尖端DNA合成技术、先进的合成生物学、下一代序列条形码和机器学习算法,ShapeTX生成的文库规模和多样性业界领先,能够开发出best-in-class药物。
ShapeTX的联合创始人兼CEOFrancois Vigneault博士说:“ ShapeTX的任务是在基因治疗领域,开启RNA技术的下一个突破。我们与罗氏的合作基于一个共同的愿望,即通过加速临床突破性技术的发展,来解决一些世界上最具挑战性的疾病。”
罗氏制药合作部负责人James Sabry说:“我们对ShapeTX公司RNA编辑方法的颠覆性潜力感到兴奋,该方法是基于自然界自身的特定碱基机制进行编辑。这一新的合作,与我们为充分挖掘基因治疗潜力所做的努力完全一致。我们期待与ShapeTX合作,为神经科学和罕见疾病适应症开发新的治疗方案。”