作 者：拾贝
9月8日，ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作，致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer®RNA编辑平台，推动新靶点药物的临床开发和商业化。
两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议，ProQR将获得总计5000万美元，其中包括2000万美元的预付款，以及3000万美元的普通股股权投资。ProQR还将获得12.5亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及最高可达中个位数的产品销售的分级特许权使用费。
ProQR专有的下一代RNA编辑Axiomer®平台技术能够以高度靶向性和特异性的方式编辑RNA中的单个核苷酸。该技术基于编辑寡核苷酸（EONs），旨在将内源性ADAR酶（作用于RNA的腺苷脱氨酶）募集到疾病相关RNA中的特定的靶腺苷。之后，ADAR诱导靶腺苷 (A) 转化为肌苷 (I)。从 A 到 I 的转换实际上是从 A 到 G 的变化，因为RNA中的肌苷被解释为鸟苷 (G)。简而言之，该技术可以设计出EONs来指导细胞用ADAR修复自己的RNA。这项技术可用于逆转人类已知的超过20,000个因 G 突变至 A 的疾病。
ProQR公司主要布局领域是遗传性视网膜疾病，如Leber先天性黑蒙，Usher综合征和视网膜色素变性，公司在眼科赛道有丰富产品布局。
Sepofarsen (QR-110)用于治疗先天性黑蒙症，此种疾病目前没有获批的疗法。此前在I/II期研究中取得积极结果，每3个月注射1次，患者视力明显改善，部分患者视力从比盲人还糟糕到可以自由导航，看电视，还能看到家人的脸。QR-110目前已完成关键II/III期临床受试者入组，预计2022年上半年获得结果。
QR-421a是潜在的针对USH2A外显子13突变的first-in-class RNA疗法，用于治疗II型乌谢尔综合征，目前I/II期研究也已取得积极结果。
与礼来的合作将使ProQR公司产品布局由眼科扩大至肝脏及神经系统疾病，并改善公司财务状况。
