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30亿美元!罗氏与ShapeTX合作推进神经与罕见病领域的RNA编辑基因疗法
 
30亿美元!罗氏与ShapeTX合作推进神经与罕见病领域的RNA编辑基因疗法
日期:2021-08-26  点击:363
      8月24日,Shape Therapeutics 公司(ShapeTX)宣布与罗氏公司达成多靶点战略合作和许可协议,共同开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。
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      根据协议条款,ShapeTX将应用其专有的RNA编辑平台RNAfix™ 、其AAVid™ 技术平台进行临床前研究,以确定并交付潜在的候选药物,罗氏将负责合作产生的任何潜在产品的开发和全球商业化。基于此,ShapeTX有资格获得首付款以及开发、监管和销售里程碑付款,总金额可能超30亿美元。同时,ShapeTX也有资格就合作产生的产品的未来销售收取分层版税。
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      ShapeTX的RNAfix技术可利用作用于RNA(ADARs)的腺苷脱氨酶、抑制tRNAs和工程腺相关病毒(AAVs)的蛋白,直接在体内靶向和修饰RNA。ADAR酶能将碱基腺嘌呤(A)修改成肌苷(I),肌苷被核糖体识别为鸟嘌呤(G),从而完成从A到G的编辑修改。与其他现代基因组工程技术不同的是,RNAfix平台利用人类自身细胞机制来修饰RNA。 
      AAVid™蛋白衣壳发现平台采用合理的突变创建数十亿个独特AAV变异的大样本衣壳文库,用于直接转入NHP的活体内生物选择。通过结合尖端DNA合成技术、先进的合成生物学、下一代序列条形码和机器学习算法,ShapeTX生成的文库规模和多样性业界领先,能够开发出best-in-class药物。
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      ShapeTX的联合创始人兼CEOFrancois Vigneault博士说:“ ShapeTX的任务是在基因治疗领域,开启RNA技术的下一个突破。我们与罗氏的合作基于一个共同的愿望,即通过加速临床突破性技术的发展,来解决一些世界上最具挑战性的疾病。”
      罗氏制药合作部负责人James Sabry说:“我们对ShapeTX公司RNA编辑方法的颠覆性潜力感到兴奋,该方法是基于自然界自身的特定碱基机制进行编辑。这一新的合作,与我们为充分挖掘基因治疗潜力所做的努力完全一致。我们期待与ShapeTX合作,为神经科学和罕见疾病适应症开发新的治疗方案。”
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