近几年来，《“健康中国2030”规划纲要》、《健康中国行动(2019-2030)》、《中国儿童发展纲要(2021-2030)》这些规划纲要与行动方案的相继出台，对5岁以下儿童死亡率、贫血率、生长迟缓率、超重肥胖率、近视率等方面提出明确计划和目标，都体现出国家对于儿童健康的高度重视。
目前，受国家政策的支持影响，国内创新药企对引进儿童药项目的热情比往年更为高涨，部分药企也加快了对儿童药的布局。在此背景下，国内也开始涌现出了众多儿童新药。有数据显示，2022年上半年，国内获批新药中，可用于儿童疾病治疗的药物共12个，涉及不同领域儿童疾病。不仅是原研公司申报进口，国内企业也在关注儿童用药，抢占国内首仿。获批新药也包括国内外已上市药物研发的新剂型。在已获批12个新药中，7个是新剂型/规格；主要是针对儿童患者依从性差，用药量与成人存在差异等方面进行开发。
但要注意的是，尽管我国儿童疾病治愈率正逐年提高，可儿童药仍存在缺乏专用剂型和适应症等局面。据了解，我国儿童肿瘤治愈率正逐年提高的同时，就还有约20%~30%的儿童恶性肿瘤，特别是高危和复发难治的患儿，面临无药可用、现有治疗方案不甚理想等挑战。
另外，目前国内的儿童常见病、多发病比例下降，儿童生长发育类疾病却增多，比如矮身材、性早熟、高促/低促性性腺功能减退症、甲状腺相关疾病、肥胖、肾上腺相关疾病等，而这些领域也仍有很多未被满足的临床需求。
对此，业内认为，在作为保障儿童健康成长所必须的儿童药物研发正在受到越来越多政策的支持下，儿童药缺乏专用剂型和适应症等局面或将被加速改变。实际上，目前众多药企已在儿童药专用剂型和适应症方面展开积极行动，如葫芦娃、葵花药业等从事儿童用药研发的企业近年来就均加大了研发力度。
以金赛药业为例，其就表示将通过一系列技术平台的搭建和产品的开发，努力在预防和早期筛查、诊断与分型确认、康复与患者管理、治疗与效果评估等方面进行产品研发与投入。从硬件设施上，占地40亩的金赛上海张江创新研发中心即将奠基动工；目标规划上，未来5年，金赛药业将在脊柱侧弯与体态异常、儿童神经和言语异常、出生缺陷、生长迟缓、超重肥胖、糖尿病、儿童肾病和免疫疾病等方面致力于儿童生长发育全面健康。
另外，金赛药业在体外诊断(IVD)及多组学、人工智能与医疗器械、神经精神、药物研发、营养与肠道微生物等多领域也将探索解决儿童健康问题的医疗级解决方案，重点打造一批包括肠道微生态、AI算法、多组学研发、微针/口服给药等在内的新技术平台，助力解决“卡脖子”医学难题。
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