图1 关于就《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》公开征求意见
来源：国家卫生健康委员会

       儿童用药是指适用于14岁以下儿童患者的一类药物。由于儿童的肝、肾、神经等功能尚未发育完全，在药物代谢动力学和药效学等方面与成人存在差异，对药物的剂量、安全性和口味等存在特殊要求。
       根据2021年第七次全国人口普查统计，我国现有儿童人口数是25338万人，占全国总人口的17.95%。而儿童用药种类较少，儿童专用药物剂型同现有药物的比例高达1：59，近90%的药品无儿童专用剂型。由于儿童药短缺，部分患者不得不超说明书用药，同时造成不良反应发生率升高。
       国家为解决这一问题，鼓励药企加大儿童药的研发和生产，陆续出台了一系列政策。同时陆续发布多项儿科药物的研发指导原则，指导研发中涉及的药学、临床、审评等相关工作。保障需求，鼓励研发，优先审评，简化程序，扩大医保支付范围。使国家政策更好地落地，加快我国儿童药的发展。

表1 近年来国家出台儿童用药相关政策

来源：公开资料整理

       在国家的大力支持下，近年来儿童用药研发呈稳步发展态势。根据国家药监局公布的数据，2020年共批准儿童专用药和增加儿童应用的药品26个。2021年获批的儿童专用要和增加儿童应用的药品就达到了47个，同比增长80.77%；其中14个纳入优先审评品种。
       2022年上半年，国内获批新药中，可用于儿童疾病治疗的药物共12个，涉及不同领域儿童疾病。不仅是原研公司申报进口，国内企业也在关注儿童用药，抢占国内首仿。获批新药也包括国内外已上市药物研发的新剂型。

表2 2022年上半年国内获批儿童治疗新药

来源：公开资料整理

       2022年上半年已获批12个新药中，7个是新剂型/规格；主要是针对儿童患者依从性差，用药量与成人存在差异等方面进行开发。
       盐酸利多卡因粉末无针经皮注射给药系统是专门针对儿童患者恐针所作出的改良产品。内含无菌利多卡因粉末，以压缩氦气为动力源，无针、无痛完成给药。安全性和疗效确切，被纳入CDE优先审评品种。
       不仅是疾病治疗药物，用于疾病诊断的药物也在获批之列。正大天晴研发的吸入用氯醋甲胆碱，适用无临床显著哮喘的成人和5岁及以上儿童患者的支气管气道高反应性诊断。以仿制药3类获批，视同过评，成为目前国内唯一获批用于支气管激发试验的激发剂。
       盐酸赛庚啶口服液和利伐沙班干混悬剂等则是在改善口感上下功夫，提高患者的依从性，确保儿童用药用量准确。对于儿童和吞咽困难的患者而言，口服液剂具有味道好、吸收快、便于携带等优势，也成为企业研发的热点。
       中长链脂肪乳/氨基酸（16）/葡萄糖（36%）注射液则是针对2岁及以上中重度分解代谢患者做出的小规格营养补充剂。其实该类药品在国内早已上市，但目前获批的均为≥1000ml的大规格产品，类似儿童、急性肾衰竭、重症等输液体积受限患者的用药无法得到满足。本品作为国内首个获批的小规格肠外营养三腔袋，为部分患者提供了更优的用药选择。
       这也为企业的研发提出了许多启示。
       如果企业在某种制剂研发颇具优势，例如拥有口溶膜、透皮贴剂或缓控释制剂的研发平台；完全可以利用自身优势开发儿童用改良型新药。一方面改良型新药较创新药成本低，周期短；可降低研发风险。另一方面存在一定的技术壁垒，难仿制，降低市场竞争的压力。或重点关注国内相关领域治疗药物的空白，以满足迫切的临床需求为导向，为儿童用药开发适宜剂型或规格。
       当然，我国目前的儿童用药市场仍然存在研发技术难度大、安全性要求高、临床试验开展难度大、利润空间小等问题，致使许多企业望而却步。但我们也可以看到国家为破解“儿童吃药靠掰，用量靠猜”的困局，使国内研发技术要求与国际先进经验接轨所做出的努力。
       儿童用药审评审批机制不断优化，优先审评审批政策不只是纸面文件，更得到了认真落实。开通儿童用药绿色通道，对企业主动靠前服务、安排专人专项督导审评任务进度等，切实加快儿童用药的上市。同时完善指导原则体系，针对企业开展儿童药研发难点问题，药监局深入研究。近一步完善儿童用药临床试验和安全性评价标准，为儿童用药研发提供重要技术支持和审评依据，激发企业的研发热情。
       儿童用药的研发是挑战，更是机遇，或许将引领企业迈向春天。