作者： Nancy
2022年5月10日，国家发改委发布了《“十四五”生物经济发展规划》。这是我国首部生物经济五年规划，也是我国生物经济领域的首个顶层设计。该规划明确指出要重点发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用。
总览国家近年的政策文件，可明显看出国家对基因细胞治疗领域的高度重视和发展决心，而国内相关产业也在政策指导下，步入规范化地快速发展轨道。
01
CGT技术分类
基因治疗，指将治疗性基因导入人体目标细胞，以纠正基因缺陷精准发挥治疗作用，又分为体内、体外两种治疗类型。体内基因治疗，是借助递送系统直接将功能基因片段或基因编辑工具导入患者靶细胞，体外基因治疗，指将患者体内细胞取出，经体外基因编辑或导入功能性基因片段后，再会输入患者体内。由于多种细胞治疗技术，包括干细胞、免疫细胞治疗也是将修饰编辑后的细胞回输入患者体内达到治疗目的，因此属于体外基因治疗范畴。目前业界通常将细胞和基因疗法归为一类，统称Cell & Gene Therapy,简称CGT/GCT。
CGT中细胞治疗可分为免疫细胞治疗和干细胞治疗，免疫细胞治疗历经技术迭代，现已从第一代LAK细胞治疗发展到第六代CAR-T细胞治疗，涵盖非特异性细胞治疗（DC、NK、CIK、LAK）和特异性细胞治疗（CAR-Macrophages、CAR-NK、TIL、TCR-T、CAR-T）等手段，其抗原特异性和靶向性逐渐增强，杀伤性和持久性也随之增强。其实CAR-T技术也历经升级迭代，目前已发展至第五代CAR-T技术。第一代CAR-T增加了一个共刺激体后形成第二代CAR-T，第三代又在第二代基础上增加了一个共刺激体，第四代、第五代都是继续增加对下游基因的表达刺激，以持续改善治疗效果。毫无疑问，CAR-T技术升级不会就此停下脚步，多靶点CAR-T、串联CAR-T、与疫苗或病毒联用等创新疗法将不断推陈出新，造福更多患者。
而干细胞疗法，是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞或组织。在临床上较常使用的干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。干细胞凭借其多向分化、免疫调节以及分泌细胞因子等功能，成为细胞治疗研究的核心领域之一。据clinicaltrials.gov统计，干细胞治疗占全球总细胞治疗比例的62%，CAT-T疗法占全球细胞治疗比例为23%，其余细胞治疗手段总占比仅为15%，由此可见，全球范围内干细胞治疗和CAR-T治疗仍将在细胞治疗中担当重任，作为研究重心在短期内不会发生根本性变化。
02
CGT产业市场格局
就CGT产业规模而言，随着全球在该领域的深入研究及大力推进，后续市场呈现稳步上升趋势。据业界预测，2016—2020年，全球基因与细胞治疗市场规模年复合增长率达153.3%，2020年为20.75亿美元。预计到2025年，市场规模有望达到305.39亿美元。目前国内市场在2016—2020年期间，年复合增长率为12.2%，2020年市场规模为2380万元，虽然中国市场起步较晚，但预计在政策推动、医学技术进步、患者人数增加等多重刺激下，2025年有望激增到178.85亿元，产业爆发指日可待。
根据clinicaltrials.gov数据，目前全球开展CGT相关临床试验共3573项，其中临床前、临床1期、2期、3期、4期各阶段分别开展项目81项、1165项、1411项、224项、97项，共涉及1553种常见疾病，465种罕见疾病。全球排名前列的开展临床试验较多的国家地区是美国（1990项）、中国（459项）、加拿大（209项）、欧洲（792项，其中法国286项、英国186项），中国成为继美国之后的全球第二大CGT临床研究国家。
据Cortellis数据，全球目前已上市的基因细胞治疗产品15款，其中细胞治疗10款，基因治疗药物5款。中国已上市的基因细胞治疗产品有3款，注册前2款，其他临床阶段的药品分别为临床3期产品10款，临床2期产品101款，临床1期产品111款。从治疗领域和适应症角度分析，国内抗肿瘤领域的临床阶段产品比例为75%，治疗感染性疾病的产品比例为12.5%，其次是循环系统疾病产品，占比为10.9%。相信随着国产品种的相继上市，中国CGT产业将会迎头赶上，快速打开局面。
鉴于基因细胞治疗是前沿生物技术且成长空间巨大，全球资本市场对该领域尤为关注，国内亦如此。数据显示，2020年国内细胞与基因治疗领域投资总额约126亿美元，2016—2020年复合年增长率达到59.3%，且2020年IPO和私募交易表现不俗，预计未来基因细胞治疗领域的投融资会继续活跃，助推CGT产业持续向好。
在资本市场巨量资金的加持下，国内CGT公司或新布局基因细胞疗法的公司层出不穷。该领域公司大致分为两类，产品研发类和平台服务类。前者代表如复星凯特、纽福斯、斯丹赛、康弘药业、启函生物、北海康成、科济药业、药明巨诺、驯鹿医疗、合源生物、泽辉生物、西比曼生物、泉生生物等，旗下都有进展较快的研发管线。平台型公司主要为产品研发公司提供研发设施和GMP制造工厂、原料及技术服务，也是基因细胞界的CXO公司，其存在能大幅节省创新药企的研发成本，规避风险并加速药品上市进程，代表企业有金斯瑞、和元生物、博雅辑因、派真生物、天泽云泰、博腾股份、宜明细胞、五加和、谱新细胞、阿思科力、源兴基因等。
展望未来，伴随基因编辑技术、病毒载体技术及大规模生产工艺的创新发展，基因细胞治疗有望同步突破瓶颈，并大幅降低治疗成本，覆盖更多患者群体。
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