近日，四川科伦药业股份有限公司(以下简称“公司”或“科伦药业”)宣布，控股子公司四川科伦博泰生物医药股份有限公司(以下简称“科伦博泰”)于2022年5月13日与MERCK SHARP & DOHME CORP.(以下简称“MSD”)签署许可协议修正案，科伦博泰将其具有自主知识产权的生物大分子肿瘤项目A有偿独家许可给MSD进行中国以外(中国包括中国大陆，香港、澳 门和台湾)区域范围内的商业化开发。
协议显示，MSD 将根据商业化开发阶段向科伦博泰支付预付款、各类里程碑付款及相应净销售额提成。科伦博泰于则可在许可协议生效时收到 1700 万美元一次性、不可退还的付款，于本协议修正案签署后收到 3000 万美元一次性、不可退还的付款，里程碑付款累计不超过 13.63 亿美元，并按双方约定的净销售额比例提成。
公开资料显示，科伦博泰是一家创新药物研发商，专注于创新药业务的研发、生产和销售，备受市场关注的是其ADC药物(Antibody-drug Conjugate ，抗体偶联药物)管线。而MSD，是一家专注于创新药物研究、开发及商业化的全球性生物医药公司。对于此次合作，业内认为将有助于项目 A 在全球的开发速度，若申报通过审批上市后可能为全球肿瘤患者提供新的治疗选择，也将进一步提升公司创新项目国际化。
其实近年来，随着国内创新药产业的蓬勃发展，“出海”已成了不少药企的目标。目前，已经有不少国产药企创新药成功“出海”的案例。如2019 年11月，百济神州研发的头个国产 BTK 抑制剂泽布替尼获得美国 FDA 批准上市，实现中国本土原研抗癌新药出海“零的突破”。在2022年2月，传奇生物也宣布了其原创CAR-T产品在美获批的消息再度刷屏医药圈，消息公布后，传奇生物在纳斯达克的股价大涨超过12%。
根据数据统计显示，目前至少还有13款国产新药已向美国FDA提交了上市申请。其中，百济神州及康方生物旗下的两款PD-1产品备受关注，据了解这两款PD-1上市申请已获受理，且根据百济神州公告，其PD-1产品上市申请结果预计会在今年7月11日公布。
但值得注意的，本土创新药“出海”并非易事，在新药持续出海的同时，近期多款国产新药出海折戟的消息其实已引发了更多业界的关注。据了解，5月2日，和黄医药披露消息称，美国FDA已就索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请发出完整回覆函。FDA认为当前基于两项成功的中国 III 期研究以及一项美国桥接研究的数据包尚不足以支持药品现时于美国获批。该完整回覆函中表明，需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验(MRCT)来支持美国获批。
除和黄医药外，今年2月，美国FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)也拒绝了批准信达生物/礼来共同开发的PD-1单抗。据悉，此次被拒绝，除了信达生物的试验缺乏临床数据多样化之外，也未能达到美国FDA的知情同意标准。
从以上来看，业内分析认为，国产新药出海，不能过度依赖仿制创新及仅在中国本土市场所取得的数据以及成就，研究及申报程序更要全面符合美国药品监管的体系要求。这也意味着意味着创新企业要大量地投入到临床研究中，并要让产品形成具备综合价值差异化的创新能力。
总的来说，随着科学技术的发展，医药创新的水平水涨船高，美国FDA的药品监管规则也在不断调整收紧中，但监管的最终目标始终未变，即如何将有效的资源留给能填补临床空白的创新。在此背景下，药企要做的是努力找到与监管目标的交集；除此之外，还要熟悉相关的监管政策、法律法规，以免在药物的审评审评上出现大的失误或漏洞。
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