Rubius正致力于通过基因工程改造红细胞，从而创造出一种全新细胞药物，即红细胞疗法（Red-Cell Therapeutics）。RTX-240是该公司管线中领先候选产品，是一种异体现货型红细胞疗法，旨在同时呈现数十万个共刺激分子4-1BBL和IL-15TP，从而激活和扩增NK细胞和记忆T细胞，增强机体免疫力以杀死肿瘤细胞。

2022年3月4日数据截止时，单药实体瘤组完成了9个剂量队列（n=34）研究，这些患者中，超50%的人曾接受过3线及以上治疗。34例患者可评估安全性（主要终点指标），27例患者可评估疗效（次要终点指标）。

共10例患者疾病得到控制(1例部分缓解，2例未证实部分缓解，7例疾病稳定)，其中9例既往在抗PD-1/抗PD-L1治疗中疾病进展。

• 1例非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者达到未经证实的PR (uPR)，所有靶病变减少 41%，外部突出的胸壁肿块显著减少，该患者此前在抗PD-L1治疗中疾病进展；
• 1例转移性肛门癌患者达到PR，靶病灶缩小54%，该患者此前在抗PD-L1治疗中疾病进展；
• 1例转移性葡萄膜黑色素瘤患者达到uPR，肝靶病灶缩小100%，多个非肝靶病灶消退，该患者此前在抗PD-1治疗中疾病进展。

在3e10队列中，5例患者疾病稳定，包括3例转移性NSCLC和2例肾细胞癌（RCC）患者，支持RTX-240联合K药的I期试验扩展到NSCLC和RCC患者。

安全性方面，RTX-240耐受性良好，无治疗相关或研究人员确定的免疫相关3/4级不良事件(AEs)，无剂量限制性毒性（DLT）。

基于临床、耐受性和药效学数据的总体情况，推荐的II期剂量确定为单药每3周给予5e10细胞。将在NSCLC和RCC患者的联合扩展队列中进一步探索该剂量的疗效。

此外，Rubius还公布了RTX-240单药治疗复发/难治性急性髓细胞性白血病（AML）的I期临床结果。截至2022年3月4日，共有17例患者接受了4个剂量水平治疗。未观察到DLT，有3例治疗相关3/4级不良反应事件。无研究者报告的免疫相关AE。5例患者的SD超过3个月，1例患者的blast计数显著减少(53%至6%)。

由于公布的临床数据不是很令人满意，近几日Rubius股价已下跌近60%。