拜耳公司和Mammoth生物科学公司达成了一项价值可能超过10亿美元的战略合作。这一合作使拜耳获得了Mammoth公司的CRISPR技术,用以开发体内基因编辑治疗。
(图片来自BioSpace官网)
拜耳将Mammoth公司的CRISPR项目描述为一项 "关键的使能技术",预计将加强其研发治疗能力,并改善其新建立的细胞和基因治疗产业。由于在2019年收购了BlueRock和2020年收购了AskBio,拜耳已经迅速建立了一个坚实的细胞和基因治疗平台。
拜耳的细胞和基因治疗战略
2020年,在完成对BlueRock和AskBio收购之后,拜耳宣布了其细胞和基因治疗战略。当公司宣布该战略时,拜耳表示其细胞和基因治疗平台的作用将作为战略指导,确保互补支持和发展。拜耳已利用其基因和细胞治疗项目来解决帕金森症等疾病,拜耳的基因治疗子公司针对这种疾病采取了不同的治疗方法。
两家公司计划利用CRISPR技术对5种预先选择的体内适应症进行研究。虽然这两家公司没有透露他们针对的适应症,但拜耳说第一个重点是针对肝脏的疾病。
拜耳在1月10日上午的公告中说,细胞和基因疗法是药物开发演变的下一步。该公司可以通过细胞和基因治疗方法从根本上治疗疾病,并有可能通过一次性治疗逆转疾病状态。
拜耳和Mammoth的合作
拜耳医药部总裁Stefan Oelrich在一份声明中说:"将Mammoth的新型CRISPR系统与我们现有的基因增强和诱导多能干细胞(iPSC)平台结合起来,将使我们的细胞和基因治疗战略的全部潜力最大化。与Mammoth的尖端科学团队合作,支持了我们公司想要改善患有顽固疾病的患者生活的想法。"
通过这项合作,拜耳将利用Mammoth超小型Cas酶,包括Cas14和Casɸ,它们有望提供扩大的高保真基因编辑,并结合针对性系统进行传递。拜耳表示,通过体内方法,可以利用该技术瞄准那些高度未满足医疗需求的、广泛的遗传疾病。
Mammoth公司首席商务官兼治疗战略主管Peter Nell博士说,该公司很高兴能与拜耳公司在这个项目上合作,合作关系将建立在Mammoth的CRISPR系统的 "技术飞跃 "之上,并结合了拜耳成熟的药物开发方面专业知识。
合作条款
根据条款,拜耳将向位于加州的Mammot公司支付4000万美元的预付款。当潜在的里程碑和商业付款被计入该交易时,Mammoth 可能会获得超过10亿美元的收入,协议包括拜耳资助这项研究。此外,两家公司打算在所谓的“非排他性基础”上探索体外项目。