密切关注III期的成成功的案例
百健公司的Aduhelm。不管你喜欢还是讨厌，不管你同意还是不同意它的批准，它是FDA18年以来批准的第一个治疗阿尔茨海默病的药物，这是一件大事。百健公司通过了该药物的替代性终点，清除了淀粉样斑块，与临床疗效的证明相反。这可能是一个迹象，表明该机构的标准正在改变，业界对此感到兴奋。
仅仅两周后，FDA根据礼来公司的II期TRAILBLAZER-ALZ研究的结果，尽管次要终点的研究结果不一，FDA授予了多纳尼单抗突破性疗法的称号。
11月，BioMarin公司首次获得FDA的批准，Voxzogo是一种每日注射一次的药物，旨在改善软骨症儿童的生长状况，软骨症是一种罕见的遗传性疾病，可以引发最常见的侏儒症，该药物一直是矮小症业内争议的焦点。
在COVID-19方面，FDA给阿斯利康的Evusheld颁发了EUA，为中度至重度免疫缺陷的成人和青少年提供了急需的预防性选择。
失败的案例
南旧金山的Theravance生物制药公司在10月遭遇了一次重大的III期失败。用于治疗症状性神经源性直立性低血压（nOH）的心脏候选药物未能达到主要终点，导致研发工作发生重大转变，预计将失去约270个工作岗位。
BrainStorm Cell Therapeutics公司的NurOwn曾经是，而且在许多方面仍然是肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）领域的一个令人兴奋的药物。今年2月，这家位于特拉维夫的公司收到了FDA的反馈，称第三阶段的数据不足以支持生物制剂许可申请（BLA）。然而，该药物确实为早期疾病的一部分患者带来了有意义的变化，倡导者和医生们认为，这足以让NurOwn获得批准。
10月，Idorsia针对Fabry病的口服基质减少疗法错过了第三阶段的主要终点，使该项目的未来处于不断变化中。
COVID-19疫苗
成功的案例
在这一年里，各种COVID-19疫苗和疗法在世界各地获得了扩大的批准和授权。虽然辉瑞生物技术公司的COVID疫苗是目前唯一获得FDA完全批准的疫苗（适用于16岁及以上人群），但Moderna和强生公司的疫苗紧随其后，获得了18岁及以上人群的紧急使用授权。
最近，其他年龄段的人也被授权注射加强针，在许多情况下，相比于强生公司的加强针，美国疾病控制和预防中心（CDC）更推荐辉瑞-生物技术公司和Moderna公司的加强针。
失败的案例
尽管到目前为止，一些COVID-19疫苗已经取得了成功，但也有一些研发遇到了一些障碍。例如，10月份，CureVac公司决定撤回其COVID-19候选疫苗的EMA申请，因为它在后期试验中只显示了48%的疗效。而CureVac与葛兰素史克公司合作，瞄准第二代mRNA疫苗。
2021年早些时候，默克公司也决定停止其COVID-19候选疫苗的开发，因为它在第一阶段的结果喜忧参半，而且不具备领先地位。
成功的案例
失败的案例
然而，该领域并非没有挫折，2021年有一连串的基因治疗临床试验因安全问题而暂停。8月，FDA暂停了蓝鸟生物的elivaldogene autotemcel（eli-cel）基因疗法治疗脑肾上腺白质营养不良症（CALD）的临床试验。据报道，搁置的原因是一名接受该药物治疗的患者出现了疑似意外的严重不良反应（SUSAR），即骨髓增生异常综合症。
新公司和重新评估的公司
推出
今年最独特的生物制药公司的发布可能属于Orna Therapeutics。这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司于2月首次亮相，获得了1亿美元的融资，并同时推出了一种全新的模式。环形核糖核酸比线性核糖核酸更紧凑，因此，它可以作为小化合物的传递载体而相当有效。
同在剑桥的Dyno Therapeutics公司在5月获得了1亿美元的A轮融资。Dyno的CapsidMap平台利用人工智能来改进基因疗法的设计，使其安全、有效并适用于更多疾病。
在另一个炙手可热的领域，GentiBio, Inc.于8月得到了1.57亿美元的资金，这是今年最大的A轮融资之一。GentiBio正在使用工程调节性T细胞（Tregs）来恢复免疫耐受。
跌跌撞撞
肿瘤学
成功的案例
自从CTLA-4和PD-1分别于2011年和2014/15年登场以来，围绕免疫肿瘤学的热点已经持续了十年。随着默克公司的PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）继续被批准用于新的适应症，当百时美施贵宝公司提出评估抗LAG-3抗体relatlimab的试验的第一个III期数据时，一个新的检查点被验证。与Opdivo联合使用，relatlimab达到一线转移性或不可切除性黑色素瘤无进展生存的主要终点。
另一个潜在的检查点，TIGIT，继续由诺华和BeiGene等大型肿瘤公司进行探索。同时，吉利德科学公司、凯特公司和诺华公司等公司在治疗非霍奇金淋巴瘤和前列腺癌等需求高度未满足的癌症方面取得重大进展。
失败的案例
最近发表在《国家综合癌症网络杂志》（JNCCN）上的一项研究强调了肿瘤学临床开发过程中可能存在的缺陷。这项研究跟踪了2008年至2017年进行的362项行业赞助的随机III期肿瘤学试验，表明超过80%的进入III期的药物未能证明其有能力延长生存期。
2021年未能达标的癌症疗法包括诺华公司的canakinumab，该药物正在与Keytruda和化疗联合研究非小细胞肺癌（NSCLC）；Rafael制药公司的癌症代谢药物devimistat，在与FOLFIRINOX联合作为胰腺癌的一线治疗时未能改善生存；以及ERYTECH的Eryaspase，在二线晚期胰腺癌中没有达到总生存的主要终点。
头条新闻人物
成功的人（或有机会成功的人）
默克公司的肯-弗雷泽是今年在生物制药行业有所作为的闪亮明星之一。在6月退休前，弗雷泽被《首席执行官》杂志评为年度最佳CEO，以表彰他的领导力和对社会正义和经济的奉献。
今年退休的另一位有影响力的CEO是长期担任强生公司CEO的亚历克斯-戈尔斯基，他领导该公司近十年。
如果罗伯特-卡利夫被任命为FDA的新专员，他也有机会在该行业产生影响。卡利夫熟悉这个角色，在巴拉克-奥巴马总统的第二任期内，他曾在FDA的最高职位上工作了11个月。他于11月被拜登总统提名，最近接受了参议院小组听证。
失败的人
原文来自：BioSpace
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