回顾2021年FDA批准的10大引人注目的新药_行业新闻_资讯

本文探讨了2021年FDA10个最大的药物批准。"最大 "并不一定意味着这些药物会有最高的销售额，尽管有些会。它们因各种不同的原因而引人注目，例如第一个被批准用于某个适应症的药物，满足了医疗需求，或者是同类药物中第一个被批准用于某个适应症。

1. 百健公司的Aduhelm（aducanumab）

百健公司的Aduhelm，这是近20年来第一种治疗阿尔茨海默病的药物获得批准，这本应该是一件值得庆祝的大事，而且这种药物的销售额将达到数百万美元，甚至数十亿美元。到目前为止，情况并非如此。Aduhelm甚至在被批准之前就充满了争议，在2021年第三季度只带来了30万美元的收入，而原先分析师的平均估计是1079万美元。它的批准受到了中枢神经系统药物咨询委员会成员、国会、医生、药物定价倡导者和神经学家的批评。尽管如此，不断有数据表明该药物的临床效果可能比原来想象的要好，12月16日，百健公司和合作方卫材公司宣布了该药第四期上市后的确认研究。

2. 辉瑞和BioNTech的Comirnaty

FDA最初于2020年12月授予辉瑞生物技术公司针对COVID-19的疫苗紧急使用授权（EUA），该疫苗以Comirnaty的名义销售。这是第一个在美国获得授权的COVID-19疫苗，如每个人所希望的，它标志着该大流行病的一个转折点。2021年8月23日，该疫苗被完全批准用于18岁（包括18岁）以上的成人。它的使用范围在EUA下被扩大到5岁的儿童，但它仍然是唯一在美国获得FDA全面批准的COVID-19疫苗。

3. 辉瑞公司的Xalkori

2021年1月，FDA批准辉瑞公司的Xalkori（克唑替尼）用于一岁及以上的儿童和年轻成年人复发或难治性、系统性无色素大细胞淋巴瘤（ALCL）的治疗，该淋巴瘤为无色素淋巴瘤激酶（ALK）阳性。ALCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤类型，约占年轻人NHL病例的三分之一。大约90%的年轻人的ALCL病例是ALK阳性。Xalkori是一种酪氨酸激酶抑制剂，自2011年起适用于肿瘤为ALK或ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。它也已在90多个国家被批准用于该适应症。Xalkori也在70多个国家被批准用于ROS1阳性的NSCLCL。尽管它已被批准用于成人多年，但对于复发或难治性ALK阳性ALCL的年轻患者来说，它是第一个有意义的新治疗方案。

4. Aurinia Pharmaceuticals Lupkynis

2021年1月，FDA批准了Aurinia公司的Lupkynis（voclosporin）与背景免疫抑制治疗方案联合治疗活动性狼疮肾炎（LN）。这是FDA批准的第一个治疗狼疮的口服疗法，狼疮是系统性红斑狼疮（SLE）的严重进展，是一种慢性、复杂的自身免疫性疾病。

5. 默克公司的Tepmetko

今年2月，FDA批准了德国达姆施塔特默克公司的Tepmetko（tepotinib），用于治疗成人MET外显子14跳变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。它是通过FDA实时肿瘤学审查计划以及奥比斯项目获得批准的，该项目允许多个监管机构同时审查。全世界每年约有200万例患者被诊断为肺癌。MET信号通路的改变，包括MET 14号外显子跳变和MET扩增，发生在3%到5%的NSCLC病例中。该药物是一种口服的MET抑制剂，用于MET基因交替引起的致癌性MET受体信号传导。这是一种特别具有侵略性的NSCLC，一般是老年患者，面临着不良的临床预后，治疗选择很少。

6. 基因泰克的Actemra

2021年3月，FDA批准了基因泰克的Actemra（托西珠单抗）用于减缓患有系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）的成年人的肺功能下降速度。这是FDA批准的第一个用于该适应症的生物制剂。系统性硬化症（SSc）也被称为硬皮病。它是一种自身免疫性疾病，会逐渐恶化。它是由免疫系统功能失调引起的，导致皮肤和肺部组织变厚和变硬，目前尚无治愈方法。大约80%的SSc患者会发生间质性肺病（ILD），导致肺部发炎和结疤。它可以威胁到生命。

7. Chiesi Global Rare Diseases的Ferriprox（deferiprone）

2021年5月，FDA批准了Chiesi Global Rare Diseases的Ferriprox（deferiprone）用于治疗3岁及3岁以上儿童和成人的镰状细胞病（SCD）或其他贫血引起的输血性铁超载。这一批准扩大了该药物的使用范围，除地中海贫血患者外，还包括SCD或其他贫血患者，而不考虑以前是否接触过铁螯合剂。Ferriprox是一种可以口服的合成铁螯合剂。

8. 艾伯维公司的Qulipta

FDA于2021年9月批准了艾伯维公司的Qulipta（atogepant）用于预防发作性偏头痛。它是第一个专门为该适应症开发的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。它是一种每日一次的口服药物，转变了偏头痛治疗模式。由于它是一种口服药物，而不是输液，它为患者提供了便利。

9. 诺和诺德公司的Wegovy

FDA于2021年6月批准诺和诺德的Wegovy用于慢性体重管理。Wegovy（每周一次的semaglutide 2.4mg自我注射）是一种GLP-1受体激动剂。Wegovy是第一个也是唯一一个被批准用于控制肥胖症患者体重的GLP-1受体激动剂。这是用于治疗2型糖尿病的相同药物，品牌名称为Ozempic，但剂量更高。
丹麦诺和诺德公司开发部执行副总裁Martin Holst Lange说："Wegovy在美国的批准给肥胖症患者带来了巨大的希望。尽管肥胖症患者做出了最大的努力来减肥，但生理反应会促使体重的维持，这让许多肥胖症患者难以实现减肥。Wegovy标志着治疗肥胖进入前所未有的新时代，我们期待着将Wegovy提供给美国的肥胖症患者。"

10. 武田的Livtencity

2021年11月下旬，FDA批准武田药品公司的Livtencity（马里巴韦）用于移植后巨细胞病毒（CMV）感染者，患者要求是12岁以上并且体重至少35公斤的儿童和成人，并且患者对其他几种抗病毒药物不敏感。这些药物包括ganciclovir、valganciclovir、cidofovir或foscarnet。该药物是一种口服生物利用的抗CMV化合物，是一个新的分子实体。作为一种抗病毒药物，它针对并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物。FDA授予Livtencity "孤儿 "药物和突破性疗法的称号。它还获得了欧盟委员会的 "孤儿药 "认定。
CMV是一种β疱疹病毒。数据表明，40%至100%的成年人群感染过该病毒。它在体内通常是潜伏的，没有症状，但如果一个人变得免疫抑制，就会重新激活。因此，对于免疫系统受损的人，如接受各种移植的人，可能会发生感染的严重疾病。在全世界每年约20万例成人移植手术中，CMV是移植受体中最常见的病毒感染之一。固体器官移植受者的发生率为15%至56%，造血干细胞移植受者的发生率为30%至70%。在这些病人中，CMV感染可能是严重的，往往致命，导致移植器官的丧失。

原文来自：BioSpace