2021年12月14日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA已批准口服小分子JAK抑制剂托法替尼（tofacitinib，英文商品名Xeljanz）的补充新药申请（sNDA），用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻滞剂反应不足、或不耐受的活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者。新闻稿指出，托法替尼是首款被FDA批准用于五个适应症的口服JAK抑制剂。
AS是一种慢性炎症性疾病，症状通常发生在30岁以前。AS的症状包括背部和髋关节疼痛和僵硬。随着时间的推移，一些患者可能会出现脊柱椎骨融合。该病可对患者造成严重的慢性疼痛，并对健康相关生活质量产生负面影响。
托法替尼是辉瑞公司开发的JAK抑制剂，可以有效抑制JAK1和JAK3的活性，阻断多种炎性细胞因子的信号传导。之前，它已经获得FDA批准治疗四种适应症，其中包括类风湿性关节炎（RA）、银屑病关节炎（PsA）、溃疡性结肠炎成人患者，和2岁以上多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）患者。托法替尼已在全球超过50项临床试验中进行了研究。
本次批准基于一项多中心、随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验获得的积极数据。该试验入组了269名患有活动性AS的成年患者。试验达到其主要终点，即在第16周时，与安慰剂组（29.4%，n=40）相比，接受5 mg托法替尼每天两次给药的患者达到ASAS20应答的比例显著更高（56.4%，n=75，p<0.0001）。此外，托法替尼组达到ASAS40应答的患者比例（40.6%，n=54，p<0.0001）也明显高于安慰剂组（12.5%，n=17）。ASAS20/40是用来评估AS患者临床改善效果的标准工具。安全性上，在AS患者中观察到的安全性特征与RA和PsA患者中观察到的一致。
注：原文有删减
参考资料:
[1] U.S. FDA Approves Pfizer’s XELJANZ® （tofacitinib） for the Treatment of Active Ankylosing Spondylitis. Retrieved December 14, 2021, from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/us-fda-approves-pfizers-xeljanzr-tofacitinib-treatment-0
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