日前，默沙东（MSD）开发的缺氧诱导因子抑制剂belzutifan，治疗与von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关肾细胞癌患者的2期临床试验结果在《新英格兰医学杂志》上发布。试验结果显示，belzutifan达到98%的疾病控制率，在接受治疗24个月时，患者的无进展生存率为96%。
VHL是一种罕见遗传疾病，它可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子（HIF-2α）。HIF-2α因子从而在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。而belzutifan是一款强效、选择性新型口服HIF-2α抑制剂。HIF-2α通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。基于belzutifan在这一临床试验中取得的积极中期结果，美国FDA已经于今年8月批准它上市。
在《新英格兰医学杂志》上发表的结果显示，在61名接受治疗的肾细胞癌患者中，30名（49%）获得部分缓解，另有30名患者（49%）疾病稳定。92%的患者中观察到肿瘤病灶的缩小。在24个月时，患者的无进展生存率为95%。截至数据收集截止日，89%的患者仍然在接受治疗。
VHL是一种罕见遗传疾病，它可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子（HIF-2α）。HIF-2α因子从而在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。而belzutifan是一款强效、选择性新型口服HIF-2α抑制剂。HIF-2α通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。基于belzutifan在这一临床试验中取得的积极中期结果，美国FDA已经于今年8月批准它上市。
在《新英格兰医学杂志》上发表的结果显示，在61名接受治疗的肾细胞癌患者中，30名（49%）获得部分缓解，另有30名患者（49%）疾病稳定。92%的患者中观察到肿瘤病灶的缩小。在24个月时，患者的无进展生存率为95%。截至数据收集截止日，89%的患者仍然在接受治疗。
▲Belzutifan的2期临床试验数据（图片来源：参考资料[1]）
参加试验的61名患者在身体其它部位也有病灶，belzutifan在缩小胰腺病灶方面达到77%的客观缓解率，包括10%的完全缓解。
研究人员在讨论中指出，通常与VHL疾病相关肿瘤的治疗方式是使用手术降低转移性疾病的风险。然而由于VHL疾病患者在患病器官中出现肿瘤的风险持续升高，大多数患者一生中需要接受多次手术。
注：原文有删减
参考资料：
[1] Jonasch et al., (2021). Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel–Lindau Disease. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa2103425
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