作者：阳光
我们时常可以在媒体平台上看到这类新闻，《70万一针，救命药为何这么贵?》，《关于孤儿药，患者、企业及医保的三方博弈》，《200元进口药卖到70万》等等。那么孤儿药到底是什么？为什么会那么贵？
顾名思义，孤儿药就是针对一些病患少、市场相对小的罕见疾病的治疗药物。因为这些病患者少，制药公司往往不愿冒着风险去开发孤儿药。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。
自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。那么我们来盘点一下这些年获得FDA孤儿药资格的中国药物。
据不完全统计，由中国公司开发的药物从FDA获得的孤儿药资格认定共81项（按适应症计）。其中百济神州的泽布替尼有6项获得了孤儿药资格认定，亚盛的APG-2575有5项，圣诺医药的科特拉尼、君实的特瑞普利单抗、亚盛的APG-115各有3项。
从公司来看，亚盛医药和石药集团走在这个领域的前列。亚盛获得孤儿药物资格认定的药物高达5款11项，基石药业7款9项。康宁杰瑞紧随其后，有3款药物曾获4项孤儿药资格认定。百济神州，恒瑞、基石药业、加科思、浩鼎科技、科济生物各有2款药物。
泽布替尼
泽布替尼（商品名：百悦泽）是由百济神州自主研发的一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。作为新型BTK 抑制剂，它在第一代BTK抑制剂的基础上进行了化学结构优化，能够对BTK靶点形成更专一的选择性和更深的抑制作用，可更大限度地减少脱靶效应。
目前，泽布替尼已经斩获了6项孤儿药资格认定，具体是：套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病、黏膜相关淋巴组织结外边缘区淋巴瘤、淋巴结边缘区淋巴瘤、脾边缘区淋巴瘤。
APG-2575
APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而诱导肿瘤细胞凋亡，达到治疗肿瘤的目的。它是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂。
APG-2575有5项适应症获得了孤儿药资格认定，分别是：难治慢性淋巴细胞白血病CLL、多发性骨髓瘤、华氏巨球蛋白血症、急性髓系白血病、滤泡性淋巴瘤。
科特拉尼
科特拉尼由圣诺生物自主研发的一款RNAi疗法，香雪制药作为合作伙伴共同拥有科特拉尼用于肥厚性疤痕的中国权益。
科特拉尼有3项适应症获得了孤儿药资格认定，分别是原发硬化性胆管炎、胆管癌（CCA）、肝细胞癌。
特瑞普利单抗
特瑞普利单抗是由君实生物研发的一款重组人源化抗PD-1注射用单克隆抗体。PD-1是T细胞表面免疫检查点受体，在肿瘤细胞表面结合PD-L1/PD-L2时，T细胞便接收抑制剂信号。特瑞普利单抗通过阻止PD-1与PD-L1/PD-L2结合，使T细胞的功能恢复。
特瑞普利单抗有3项适应症获得了孤儿药资格认定，分别是：鼻咽癌、与阿昔替尼联合治疗粘膜黑色素瘤、肉瘤。
APG-115
APG-115是亚盛医药自主研发的一种口服生物可利用的、高选择性的小分子MDM2抑制剂，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性。它是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂。
APG-115有3项适应症获得了孤儿药资格认定，适应症分别为胃癌、急性髓系白血病、软组织细胞瘤。
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