近日，Marinus Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经授予其GABAA受体阳性别构调节剂ganaxolone的新药申请（NDA）优先审评资格，治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关癫痫发作。该申请的PDUFA目标日期定为2022年3月20日。
本次新药申请基于一项3期临床试验的数据支持，共入组101例患者。在治疗第28天时，试验达到了主要终点，ganaxolone组患者主要运动癫痫发作频率的中位降低幅度为30.7%（p=0.0036），安慰剂组为降低6.9%。在开放标签扩展研究中，接受ganaxolone治疗至少12个月的患者（n=48），主要运动癫痫发作频率中位降低幅度为49.6%。
安全性上，该3期试验中，ganaxolone通常耐受良好，并显示与既往临床试验一致的安全性特征，最常见的不良事件为嗜睡。
CDKL5缺乏症是一类严重且罕见的遗传疾病，由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）基因突变引起。该疾病具有难以控制的癫痫发作和重度神经发育障碍等特征，目前尚无获批疗法。
Ganaxolone是一款靶向GABAA受体的在研阳性别构调节剂，具有静脉注射和口服两种给药方式。GABA是中枢神经抑制性神经递质之一，与焦虑、紧张、抑郁等情绪变化有关。Ganaxolone作用于神经元突触和突触外GABAA受体，达到抗癫痫和抗焦虑活性的效用。Ganaxolone分别于2017年6月和2020年7月获得治疗CDKL5缺乏性疾病的孤儿药资格和罕见儿科疾病（RPD）资格。
参考资料:
[1] Marinus Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance for Filing and Priority Review of New Drug Application for Ganaxolone in CDKL5 Deficiency Disorder. Retrieved September 24, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210920005273/en
（原文有删减）
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