下面，和小编一起回顾一下8月FDA批准的新药吧！
avalglucosidase alfa
8月6日，赛诺菲的avalglucosidase alfa（商品名：Nexviazyme）获得美国FDA批准上市，用于治疗1岁及以上患者治疗晚发型庞贝氏症。此前FDA授予Nexviazyme治疗庞贝病突破性疗法资格和快速通道资格。
Nexviazyme可以帮助减少糖原积累，每2周静脉输注1次。将GAA酶运输到细胞内溶酶体的关键途径是通过M6P受体实现的。Nexviazyme是一种高效酶替代疗法，可以靶向6-磷酸甘露糖（M6P）受体，来改善细胞酶摄取、提高靶组织中的糖原清除率。
belzutifan
8月13日，默沙东的口服低氧诱导因子-2α (HIF-2α)抑制剂Welireg(belzutifan)获得美国FDA批准上市，用于治疗希佩尔·林道综合征 ( von Hippel-Lindau，VHL) 疾病相关癌症，包括：肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)，这些患者不需要立即手术。此前FDA授予Welireg治疗该适应证突破性疗法资格。
Welireg是FDA批准的首个HIF-2α抑制剂疗法。通过抑制HIF-2α，Welireg可降低与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。
difelikefalin
8月23日，Cara Therapeutics和Vifor Pharma联合宣布美国FDA已批准difelikefalin（Korsuva）上市，用于接受血液透析(HD)成人慢性肾病(CKD-aP)相关中重度瘙痒症的治疗。这是FDA批准的首个也是唯一一个治疗慢性肾病相关瘙痒患者的疗法。此前FDA授予difelikefalin治疗该适应证突破性疗法资格。
difelikefalin是一款first in class高选择性k阿片受体(KOR)完全激动剂，能够抑制产生瘙痒的外周神经元的活性，并且对其他受体(包括mu或delta阿片类受体)、离子通道或转运体无显著活性。另外，不同于小分子KOR激动剂，Korsuva是一款小型合成肽，主要激活外周神经元(PNS)和免疫细胞表达的KORs。
2018年5月23日，Vifor Pharma获得Cara Therapeutics的difelikefalin除美国、日本、韩国之外其它地区的全球许可，总额高达5.4亿美元。
TransCon人生长激素
8月25日，Ascendis药业TransCon人生长激素（lonapegsomatropin ）获美国FDA批准上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。这是美国FDA批准的首个通过一次注射，可于一周内持续释放，递送生长激素的产品。
此次获批的还有TransCon人生长激素新的自动注射器和药筒，该装置可以使药物在首次从冰箱取出后，在室温下储存的时间长达六个月。与每天注射相比，每周注射的患者每年可以减少86%的注射天数。
TransCon人生长激素利用“暂时性连接”技术，以可控方式释放未经修饰的人生长激素，保持人生长激素原有的药理作用。TransConTM分子包括3个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。当3部分结合后，载体分子可以使得原型药物失活并且保护其不被人体清除。当注射至人体内，在生理条件的pH和体温下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来。由于原型药物是未经修饰的，因此可以保持其原有的作用机制。
2019年3月6日，维昇药业，获得Ascendis Pharma的独家授权，负责Ascendis Pharma旗下的内分泌罕见病治疗方案在大中华区的开发和推广。
这个月FDA批准的新药多为罕见病用药，希望更多创新药获批，惠及广大患者。
注：原文有删减
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