——Ascendis制药公司Skytrofa（隆培促生长素）是第一个治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的每周一次长效生长激素产品，目前由维昇药业在中国开展3期临床。
——Cara Therapeutics公司Korsuva是第一个治疗血液透析成人患者慢性肾脏病相关瘙痒（CKD-aP）的药物，该药是一种新型外周κ阿片受体（KOR）激动剂。
——默沙东Welireg是第一个治疗希佩尔·林道综合征（VHL综合征）的系统性疗法，该药是默沙东肿瘤学管线中的一款新型药物，是美国FDA批准的第一款HIF-2α抑制剂。
——赛诺菲Nexviazyme是第二代酶替代疗法（ERT），用于治疗一岁及以上晚发型庞贝病（LOPD）患者，与第一代ERT相比对肌肉细胞上M6P受体有更高的亲和力，可增强酶吸收，更有效地清除肌肉细胞中积聚的糖原。
进入9月份，有多款药物将迎来FDA的重要审查决定。以下对这些药物进行的简单汇总。
参考来源：Biotech Stocks Facing FDA Decision In September 2021
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