Ascendis Pharma公司今天宣布，美国FDA已批准Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）上市，用于治疗一岁以上，体重至少11.5公斤，因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。
新闻稿指出，作为每周注射一次的针剂，Skytrofa是首个美国FDA批准的通过持续释放，在一周时间里递送生长激素的产品。
生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见病，以身材矮小和代谢并发症为特征。在GHD患者中，垂体不能产生足够的生长激素，这不仅对身高很重要，而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要。
该批准包括新型Skytrofa自动注射器，首次从冰箱中取出后，允许家庭将药物在室温下储存长达6个月。患者从每天注射转换到每周注射，可将每年注射天数减少高达86%。
美国FDA的批准是基于3期临床试验heiGHt的结果，该试验是一项随机、开放标签、活性对照试验，在161例GHD初治儿童中比较了每周一次Skytrofa与每日一次生长激素治疗的效果。
在第52周时，年身高增长速度（AHV）的组间差异为0.9 厘米/年（Skytrofa为11.2 厘米/年，每日生长激素为10.3 厘米/年）。在本试验中，Skytrofa达到了AHV非劣效性的主要终点，且安全性相似。
参考资料：
[1] Ascendis Pharma A/S Announces U.S. Food and Drug Administration Approval of SKYTROFA® (lonapegsomatropin-tcgd), the First Once-weekly Treatment for Pediatric Growth Hormone Deficiency. Retrieved August 25, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/25/2286624/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approval-of-SKYTROFA-lonapegsomatropin-tcgd-the-First-Once-weekly-Treatment-for-Pediatric-Growth-Hormone-Deficiency.html
（原文有删减）
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